2022年1月18日，惠远资本被投企业，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。 
NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此前已获得美国FDA孤儿药认定并引领中国眼科体内基因治疗走进了临床时代。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。
纽福斯创始人、董事长 李斌教授
纽福斯创始人、董事长李斌教授说：“此次NR082成为中国首个获得中美IND许可的AAV基因治疗产品，再次证明了纽福斯基因治疗药物开发平台的能力。由于LHON目前在临床没有有效治疗手段，我有机会时总跟病友说，大家真的久等了。十年磨一剑，我非常期待并有信心公司的中美临床试验将快速推进，为中国籍眼科基因治疗药物上市及国际化铺平道路，让全球在黑暗中一直等待的病友与光重逢。”
纽福斯首席执行官 陆英明博士
纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“在我参与、领导的多个IND项目中，NR082是第一个获得FDA授予IND许可的中国籍AAV体内基因治疗药物。这是中国开发的基因治疗药物能在眼科领域为患者带来光明希望的重要里程碑，也让我们距离为眼科患者带去革命性基因治疗手段的目标更进一步。”
纽福斯副总裁、全球药政事物负责人
陈一元女士
“NR082做到了AAV基因治疗领域内的多项第一，是纽福斯对患者至上的承诺，亦体现了公司的卓越运营，”纽福斯副总裁、全球药政事务负责人陈一元说：“NR082是首个获得美国FDA孤儿药认证的中国AAV基因疗法，此外，这也是中国AAV基因治疗产品中第一个获得美国FDA IND批准的产品。”
关于纽福斯
纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。公司进展最快的研究候选药物NR082（核心项目NFS-01），旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA授予孤儿药称号（ODD），于2021年3月获得中国NMPA临床试验申请的默示许可，并于2022年1月获得美国FDA临床试验许可。临床试验已于2021年6月开始。公司管线还包括ND1介导LHON，常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护（如青光眼），血管视网膜病变（如糖尿病性视网膜病变）和其他五个临床前候选药物。
惠远资本成立于2019年，由专业投资团队与国资共同设立，是一家专注于生物医药和医疗器械领域长期投资的新锐医疗投资机构，系统布局细分赛道中具有突破性和创新性技术的优质标的。与多家产业机构建立深入合作关系，坚持以“产业赋能+资本助力”为投资策略，旨在为投资者带来长期稳健的投资回报。
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