2023年4月17日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司第二款基因治疗药物NFS-02（rAAV2-ND1）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验默示许可（IND），将在国内开展临床试验。
纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示：“NFS-02是纽福斯在NR082之后第二款进入临床试验阶段的眼科基因治疗药物，在长期研发工作中，纽福斯积累了丰富的经验和技术，也感受到了ND1-LHON患者的迫切。不久前，一位马耳他患者不远万里来到中国参加NFS-02研究者发起的临床试验，使用这款全球唯一的药物进行了治疗。未来我们会从患者的需求出发，发挥技术优势，继续拓展适应症的范围，让中国的基因治疗为患者的生活带来真正有价值的改变。“纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“NFS-02是目前全球唯一在研针对ND1-LHON的基因疗法，在全球存在未被满足的临床的空白。在此前研究者发起的临床试验中，NFS-02显示出很好的安全性和有效性。我们将以最快的速度推进本次试验，期待此次临床试验能够取得积极可靠的试验数据，为药物早日审批上市铺就道路，让‘带领患者奔向光明未来’的愿景照进现实，回应大家的期待。”
纽福斯药政注册高级副总裁
陈一元女士
纽福斯高级副总裁、全球药政注册负责人陈一元女士表示：“去年12月，NFS-02获得了美国FDA的临床试验许可，现在又斩获中国临床批件，令人振奋。我们会继续执行全球申报策略，支持新药开发工作，让基因治疗技术惠及更多患者。”
NFS-02是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）。此次获批开展的临床试验是一项评估基因治疗ND1-LHON安全性、有效性和耐受性的I/II期中美国际多中心临床研究。此前在2022年1月，NFS-02被FDA授予了孤儿药称号（ODD）。纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验首例患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被美国FDA授予IND许可。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。
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