Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种多发于青年男性的线粒体疾病，会导致患者双目视力受损至失明，目前临床上尚无有效疗法或治愈手段。纽惟佳^®（NFS-01）的安全性和有效性已获得多次验证，将是中国第一个完成三期临床研究的AAV基因治疗产品，并有望成为全球市场上针对LHON的首创新药 (First in class)。为保证产品顺利上市，纽福斯积极开展了纽惟佳^®的运输验证。由于基因治疗药物需要超低温运输和保存，此次冬季运输验证旨在确保纽惟佳^®在极端环境下，整个运输过程中无论是在起始地、中转站还是目的地，都能保持稳定的温度条件，保证药物质量。

本次冬季运输验证以哈尔滨作为目的地，在战略合作伙伴国药控股的支持协作下，从01月23日至01月30日，历时8天，纽惟佳^®运输车及测试样品从苏州工厂出发，抵达哈尔滨后安全返回苏州工厂。验证最远运输距离约2500公里、最冷环境温度低至零下20℃、最长运输时间超过96小时，药物的质量在整个运输过程中都得到了保证。运输条件的设计充分考虑了实际发运可能的“最极端条件”，为纽惟佳^®的商业化准备做好了充分的准备。

基因治疗药物的运输和存储在我国还没有的商业化标准，仍有技术空白亟待攻克，如何同时保障药物的运输安全与高效是问题的关键。而纽福斯与国药控股强强联手，精心设计了超低温存储、运输、实时监控等方案，最终顺利完成验证，无疑为眼科基因治疗药物的物流管理树立了行业标杆。

纽福斯质量部副总裁曹阳博士表示：“质量是产品的生命线，尤其对于AAV基因治疗这类高技术含量高运输储存要求的产品来说，质量保障更是重中之重。在冬季运输验证中，我们的质量团队和我们的合作伙伴国药控股展现出了严谨、细致的工作态度，确保了产品在极端条件下的稳定性和安全性。这样的成果不仅体现了我们质量管理体系的完善，更表明了公司对客户、对市场、对生命健康的高度负责。希望团队继续秉持‘质量至上’的原则，持续优化流程，严格把控每一个环节，为公司的质量声誉再添光彩。”

纽福斯商业部副总裁李正斌博士表示：“纽惟佳^®是中国第一个即将完成三期注册性临床试验的AAV基因治疗药物。此次纽福斯生物与国药控股通力合作，为纽惟佳^®的‘最后一公里’做足了准备，确保产品可以安全递送到医患手中。”

随着中国的基因治疗领域的迅速发展，更多的基因治疗产品将陆续走入商业化阶段。此次纽惟佳^®的冬季验证，开创了中国的AAV基因治疗药物商业化运储的先河，发挥标杆作用，引领中国基因治疗行业向标准化和规范化不断发展。