2021年3月30日，惠远资本被投企业纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号NFS-01）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。

NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

LHON已于2018年5月被纳入国家《第一批罕见病名录》，纽福斯LHON候选药物的开发有望享受一系列罕见病药物研发鼓励政策；公司创始人李斌教授团队自2008年起即开始对眼科基因治疗技术的研究探索，于2011年发起全球首例LHON基因治疗研究者发起临床试验（IIT1), 并于2017年启动全球最大样本量基因治疗国际多中心研究者发起临床试验（IIT2)，至今已积累全球最长随访时间和最大样本量的安全性、有效性数据，为LHON候选药物的产业化开发提供有利支持。

NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

目前，公司的8,000平方米独立生产基地已完成国际(NMPA, FDA, EMA) GMP标准设计，正在快速建设中。灵活的上游(贴壁、悬浮)、下游及全自动灌装工艺组合将满足不同特性与规模的产品生产需求。

纽福斯创始人兼董事长李斌教授表示：”各位病友久等了，由于没有有效的治疗方法，目前ND4突变相关的LHON患者生活质量急需改善，大量的临床需求没有被满足。此次NR082成为国内首个成功获得临床许可的血清型2腺相关病毒(AAV2)基因治疗产品，标志着我国的体内基因治疗将正式进入临床阶段。纽福斯将勇往直前，秉承以患者为中心的理念，拥抱基因治疗技术，早日开发出病人可负担的好药，造福广大LHON患者。”

纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“我们非常高兴NR082的开发获得重要进展，拿到了国内首个眼科基因治疗药物的注册性临床许可，NR082的IND获批标志着纽福斯发展正式进入了新的阶段，也是中国AAV基因治疗领域的一个重要里程碑。我们将尽快在中国开展临床试验，用高质量的基因治疗技术，早日让患者享受到安全有效的治疗。”

关于纽福斯

纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，作为一家临床阶段的高科技创新企业，公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。公司最前沿的候选药物NR082（NFS-01项目，rAAV2-ND4）是用于治疗ND4突变引发的LHON的基因治疗药物，已获得美国FDA授予的孤儿药称号。公司正在筹建符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台，并计划建设眼科基因治疗转化中心，立志成为全球眼科基因治疗的引领者，惠及全球病患。有关公司及公司产品管线的进一步信息，请关注www.neurophth.com。 

关于惠远资本

惠远资本成立于2019年，由专业投资团队与国资共同设立，是一家专注于生物医药和医疗器械领域长期投资的新锐医疗投资机构，系统布局细分赛道中具有突破性和创新性技术的优质标的。与多家产业机构建立深入合作关系，坚持以“产业赋能+资本助力”为投资策略，旨在为投资者带来长期稳健的投资回报。